Najdroższy lek na SMA będzie refundowany

Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że już od września w Polsce będzie refundowana Zolgensma - najdroższy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do pół roku.

„W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. Będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego" – powiedział minister Niedzielski podczas poniedziałkowej konferencji prasowej. Zolgensma jest już refundowana w Czechach, na Słowacji i na Węgrzech.

Co to jest SMA?

Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy), to ciężka choroba genetyczna, w której z powodu mutacji genu SMN1 stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. W efekcie mięśnie szkieletowe, które nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Do niedawna rdzeniowy zanik mięśni był nieuleczalny – dopiero w grudniu 2016 w Stanach Zjednoczonych, a w maju 2017 w Unii Europejskiej został dopuszczony do obrotu nusinersen - pierwszy lek, który wykorzystując mechanizmy genetyczne, zmieniał przebieg choroby. Od 2019 roku leczenie nusinersenem jest w Polsce refundowane dla wszystkich chorych bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby. Nusinersen podawany jest dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie trzeba rozpocząć możliwie jak najwcześniej od podania 4 dawek wysycających. Następnie regularnie co cztery miesiące za pomocą punkcji dooponowej podaje się dawki podtrzymujące.

Zolgensma jest podawana w jednej dawce

Zolgensma daje szansę na normalne życie dzieciom dotkniętym rdzeniowym zanikiem mięśni. Lek ten jest podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie.W marcu 2021 r. wdrożono w Polsce pilotaż programu przesiewowego noworodków w kierunku SMA. Dzięki temu choroba jest diagnozowana zanim wystąpią jakiekolwiek objawy. Od 28 marca 2022 r. takie badania przechodzą wszystkie noworodki. Od kwietnia 2021 r. do lipca 2022 r. przebadano 281 817 noworodków, wśród których zdiagnozowano 38 przypadków SMA.

Chorzy na SMA będą leczeni także lekiem Evrysdi

Minister poinformował także, że w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi (rysdyplam), który będzie dopełniał terapię nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

Dzięki wprowadzeniu refundacji Evrysdi oraz Zolgensmy polscy pacjenci uzyskają dostęp do wszystkich trzech leków zarejestrowanych w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

Obecnie w Polsce istnieje program leczenia SMA u pacjentów, którzy rozpoczynali terapię w różnym wieku, także jako osoby dorosłe - od 2019 r. objętych nim jest 810 pacjentów.

Dla kogo będzie dostępna Zolgensma

Lek będzie dostępny dla dzieci:

• do 6 miesiąca życia (180 dni),
• bez wcześniejszego leczenia SMA,
• przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2,
• badanych w ramach Rządowego Programu badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.

Kto może być leczony Evrysdi

Będzie dostępny dla dzieci:

• od 2. miesiąca życia
• z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2
• które mają przeciwwskazania do leczenia nusinersenem

Przeczytaj też:

• Lek na Alzheimera? Aduhelm budzi nadzieje i wątpliwości
• Paxlovid, pigułka Pfizera przeciw COVID, chroni także przed Omikronem
• Antybiotyki: kiedy są potrzebne, a kiedy nie?
• Hydroksyzyna (hydroxyzinum) – co to jest, na co pomaga i czy jest bezpieczna?

Uwaga! Dla wszystkich naszych Czytelników mamy coś naprawdę wyjątkowego. Przygotowaliśmy niezwykle ciekawe quizy z różnych kategorii. Największą niespodzianką jest to, że po rozwiązaniu quizu jest szansa na wygranie nawet 100 tys. złotych!  Kliknij i sprawdź.