Lek na Alzheimera? Aduhelm budzi nadzieje i wątpliwości

Lek na Alzheimera zaakceptowany w USA budzi duże kontrowersje. Dowiedz się, jak działa Aduhelm i czy może być nadzieją dla chorych.

Pierwsza od ponad 20 lat nowa terapia dla chorych na Alzheimera miała być prawdziwym przełomem, po tym jak została ona dopuszczona do użytku przez regulatorów w Stanach Zjednoczonych kilka miesięcy temu. Jednak teraz pojawia się dużo znaków zapytania dotyczących jej skuteczności oraz wysokiej ceny. Sprawie przyjrzeli się Tom Murphy z agencji informacyjnej AP. Jak napisał dziennikarz, kilka dużych ośrodków medycznych w USA nie zdecydowało się na terapię lekiem o nazwie Aduhelm, które rekomenduje się w przypadkach wczesnego stadium choroby. Jeden z tych ośrodków zabronił nawet wstępu do placówki przedstawicielom handlowym koncernu Biogen, który produkuje lek. Powodem mają być obawy dotyczące działania Aduhelmu oraz wysokiej ceny terapii, sięgającej nawet 50 tys. dolarów rocznie.

Aduhelm – lek nie dla każdego

Jak informuje agencja AP, obecnie coraz więcej lekarzy twierdzi, że musi dowiedzieć się więcej na temat zasad działania leku, zanim będą go zalecać swoim pacjentom. To może potrwać nawet wiele miesięcy, a i wówczas nie ma pewności, czy wszystkie wątpliwości dotyczące tego preparatu znikną. Jak powiedział Salim Syed, analityk w banku inwestycyjnym Mizuho Securities USA, przyglądający się wdrażaniu leku, „nie będzie on przeznaczony dla każdego, nawet jeśli będzie do niego uprawniony”. Jak ocenia analityk, zaledwie około 1 na 10 osób z wcześnie zdiagnozowaną chorobą Alzheimera będzie przyjmować dłużej Aduhelm, zwłaszcza jeśli regulatorzy dopuszczą do użytku podobne terapie konkurencyjnych firm. Firma Biogen nie zdradza, ile osób poddano terapii nowym lekiem od chwili jego zaakceptowania 7 czerwca.

Kontrowersje przy zezwalaniu

Aduhelm to pierwszy z leków w nowej technologii, który ma dawać to, czego wcześniejszym kuracjom nie udawało się osiągnąć: spowolnić proces nieodwracalnego uszkodzenia mózgu, zamiast jedynie łagodzić jego objawy. Jak powiedział agencji AP neurolog dr Stephen Salloway, który swoim pacjentom przepisuje ten lek, chorzy na Alzheimera „wiedzą, co ich czeka i chcą zrobić wszystko co tylko będą w stanie, żeby pozostać w lepszym stanie”.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła Aduhelm pomimo obiekcji, które mieli niezależni doradcy przygotowujący opinie dla FDA. Kilku z doradców na znak protestu przeciwko dopuszczenia leku do obrotu złożyło nawet rezygnację. FDA ogłosiła później, że Aduhelm jest odpowiedni dla pacjentów z niewielkimi objawami lub we wczesnym stadium Alzheimera.

Zobacz też:

Choroba Alzheimera zwiększa ryzyko ciężkiego przebiegu COVID-19

Jak działa lek na Alzheimera?

Aduhelm oczyszcza mózg z substancji gromadzących się między neuronami i zakłócających jego pracę. U chorych na Alzheimera forma białka – beta-amyloid 42 – uważana jest za szczególnie niebezpieczną, gromadzącą się się między neuronami mózgu i zakłócającą działanie komórek. Według Biogen lek tej firmy czyści połączenia między neuronami z nagromadzonego białka. Firma przedstawiła też wyniki badań, z których miało wynikać, że lek faktycznie pomaga pacjentom. Takie dane dane firma przedstawiła FDA. Według Biogen usuwanie tych substancji z mózgu „prawdopodobnie daje korzyści kliniczne”. Wcześniej Biogen, który nad lekiem pracował razem z japońską firmą Eisai Co., wstrzymał dwa eksperymenty dotyczące medykamentu z powodu nikłych rezultatów. Jak jednak potem poinformowała firma, dalsze analizy miały wykazać, że terapia jest skuteczna w większych dawkach. FDA zobowiązała koncern do przeprowadzenia dalszych badań.

Badania bez wyjaśnień?

Jak przestrzega neurolog dr Brendan Kelley z Centrum Medycznego UT Southwestern w Dallas, przeprowadzone przez firmę Biogen badania nie dają lekarzom takiego wglądu w wymagane dane, jaki mieli zazwyczaj w przypadkach nowych leków. Pracownicy tego centrum medycznego wciąż przyglądają się Aduhelmowi:

„Biogen jak dotąd wysłał FDA gotowe dane, więc trudno jest dowiedzieć się, w jaki sposób je pozyskano”. Jak dodał dr Kelley, bardziej kompletne badania pozwolą lekarzom lepiej zrozumieć sposób działania leku na szerszej populacji.

Szefowa działu medycznego firmy, dr Maha Radhakrishnan powiedziała, że regulatorzy otrzymali dane pochodzące od badań trwających ponad dwa lata, z udziałem ponad 3 tys. pacjentów.

Drogi lek na Alzheimera i większe wyzwania, które stawia

Według deklaracji lekarzy z Centrum Neurologii w Waszyngtonie wycena leku przeprowadzona przez Biogen jest „nieodpowiedzialna i bez sumienia”. Oprócz tego tamtejsi lekarze uważają Aduhelm za lek o „wątpliwej skuteczności” i zakazali przedstawicielom handlowym firmy wstępu do placówki.

Wielu lekarzy martwi między innymi, czy ich pacjenci przyjmujący ten lek będą mieli regularny dostęp do tomografii komputerowej by monitorować działanie leku. Zwracają uwagę, że Biogen przeprowadzał badania głównie na młodszych i zdrowszych pacjentach. Przyjmowanie tego leku wymaga większego stopnia koordynacji między lekarzami niż inne terapie Alzheimera. Przepisujący Aduhelm lekarze muszą współpracować z neurologami, radiologami i pielęgniarkami: najpierw trzeba potwierdzić obecność substancji w mózgu, poddać je działaniu leku i później monitorować pracę. Dr Radhakrishnan „wszystkie te prace są w toku”.

Niektóre firmy ubezpieczeniowe zdecydowały, że nie będą refundować tego leku. Inne zapowiedziały, że będą decyzje podejmować indywidualnie, w zależności od przypadków. Ogólnokrajowy program Medicare ma zdecydować o refundacji leku wiosną 2022 roku, w zależności od tego, czy Aduhelm będzie działał.